» » » Что такое генная терапия?


Генная терапия – введение нормального гена в геном человека для восстановления мутации, вызывающей генетическое заболевание. Когда нормальный ген вводится в ядро мутантной клетки, ген, скорее всего, будет интегрироваться в хромосомный сайт, отличный от дефектного аллеля. И хотя таким образом можно исправить мутацию, но если нормальный ген интегрируется в другой функциональный ген, то у человека будет развита новая мутация. Если нормальный ген заменит собой мутантный аллель, то появится хорошая вероятность того, что трансформированные клетки будут делиться и продуцировать нормальный генный продукт для всего тела, что, в конечном счете, приведет к необнаруживаемому фенотипу.