» » » Подходы к генной терапии


Генетическая терапия человека была предпринята для соматических (организменных) клеток при таких заболеваниях, как кистозный фиброз, дефицит аденозиндезаминазы, семейная гиперхолестеринемия, рак и синдром тяжелого комбинированного иммунодефицита. Соматические клетки, подверженные генной терапией, могут отменить симптомы заболевания, но эта модификация не передастся следующему поколению. Генная терапия Germline направлена на то, чтобы помещать исправленные клетки внутрь зародышевой линии. Если это будет достигнуто, то эти клетки будут подвергаться мейозу и обеспечат нормальный гаметный вклад в следующее поколение. Терапия Germline была экспериментально проведена у животных, но не у людей.

Ученые также изучили возможность комбинирования генной терапии с терапией стволовыми клетками. В предварительном испытании этого подхода ученые собрали клетки кожи у пациента с дефицитом альфа-1-антитрипсина (унаследованное расстройство, связанное с определенными типами заболевания легких и печени), перепрограммировали клетки в стволовые клетки, исправили причинные мутации гена и затем стимулировали эти клетки к созреванию в печени. Перепрограммированные, генетически исправленные клетки функционировали нормально.